Az amiotrófiás
laterális szklerózis (ALS ) egy pusztító neurodegeneratív
rendellenesség, ahol az agykérgi, agytörzsi és a gerincvelői motoneuronok progresszív degenerációja jellemző. A neuronok pusztulása bénuláshoz, légzési elégtelenséghez és végül halálhoz vezet. A betegség kialakulása átlagosan 3 - 5 év. Míg
a genetika ALS során lezajló folymatokat egyre inkább megértjük, addig a familiáris esetekben a betegség alapjául szolgáló pathológiai mechanizmusok továbbra is tisztázatlanok, és
nincsenek hatékony kezelési lehetőségeket.
Anélkül, hogy megértenék, mi okozza az ALS-t, nehéz hatékony kezeléseket tervezni. Ugyanakkor az elmúlt években az őssejt transzplantáció új potenciális terápiaként jelent meg ALS- betegek esetében. Míg egyes esetekeben az elhalt motoneuronokat pótlására fektetik a hangsúlyt, addig más kísérletekeben a haldokló motoneuronokat próbálják megmenteni. Ez utóbbi estekeben a gyulladás csökkentésevel, növekedési faktorok felszabadulásával esetleg más kevésbé érthető potenciális mechanizmusok révén mentik meg az őssejtek a motoneuronokat.
Azonban szigorú pre-klinikai vizsgálatokra van szükség ahhoz, hogy az őssejteket nagy biztonsággal alkalmazni tudják a klinikiumban. Csak kritikus
felülvizsgálatokat követően lehet a klinikai vizsgálatok elkezdeni, ahol akár
mesenchimális vagy idegi őssejtek alkalmaznak.
Az eddig elvégzett vagy jelenleg is futó klinikai kísérletek az alábbi cikkben megtekinthetők:
