Az RG3039 az első olyan gyógyszerjelölt molekula, amelyet
kifejezetten SMA betegek gyógyítására fejlesztenek.
Állatkísérletekben már bizonyították, hogy az RG3039
késleltette a motoneuronok pusztulását, megnövelte az SMA
állatmodellekben az állatok élettartamát, illetve SMA
páciensekből származó sejtekben emelte az SMN fehérje
mennyiségét.
Ezt követően indultak el a klinikai fázis 1a kísérletek, melyek
pozitív eredményeinek köszönhetően vált lehetővé, hogy az
egyesült államokbeli Repligen cég engedélyt kapjon a
klinikai fázis 1b kísérlet (toxicitási kísérlet) elindításához.
A kísérlet során két csoportot állítottak fel, amelyeket
egészséges önkéntesek alkottak. Az egyik csoport RG3039-et, míg
a másik csoport placebot kapott.
A klinikai fázis 1b kísérletet a Families of SMA nonprofit
szervezet támogatta. A szervezet 85.000 taggal és támogatóval
rendelkezik, a szervezet célja, hogy az alapkutatásban felfedezett
gyógyszerjelölt molekulák később klinikai kipróbálásra
kerülhessenek.
