A
Neurológiai Rendellenességek és Sztrók Nemzeti
Intézete (NINDS) által elindított tanulmányban bemutattak egy
gyógyszerjelölt molekulát, mely emeli az SMN fehérje szintjét
SMA-ban szenvedő egerekben.
Az FDA
által is jóváhagyott Indoprofen hatását vizsgálták SMA
modellekben. Kimutatták, hogy az Indoprofen jelentősen növeli az
SMN expressziót olyan fibroblasztokban, amelyek SMA betegekből
származtak. Továbbá igazolták, hogy az SMN fehérje expressziós
szintje emelkedett Indoprofen kezelés hatására súlyos SMA-ban
szenvedő egereknél.
Az
elindított tanulmány során 5 év alatt több, mint 1400 Indoprofen
analóg molekulát vizsgáltak meg. Ezek közül 150-et válsztottak
ki további jellemzésre.
Egy
analóg molekula (ALB-111) került végül kiválasztásra, mint
potenciális gyógyszerjelölt molekula. Ezt a molekulát tesztelni
kezdték és kimutatták, hogy emeli az SMN fehérje szintjét és
vizsonylag könnyen bejut a központi idegrendszerbe.
A
tanulmányban részt vevő PsychoGenics kutatói különböző
teszteket végeztek el SMA-ban szenvedő egereken és a következő
eredményeket kapták. Az SMA egerek hátsó végtagja által
kifejtett izomerő jobb volt az ALB-111-el kezelt csoportban, mint a
kezeletlen SMA csoportban. Ugyanakkor a kezelt csoportban lévő
egerek nem éltek tovább, mint kezeletlen társaik.
Mivel
az ALB-111 megfelelő biztonsági paraméterekkel rendelkezik, ezért
a későbbiekben megvalósítható lenne szájon át történő
alkalmazása és preklinikai gyógyszerfejlesztése is.
